Dalam film terbarunya, aktor dan produser menghidupkan kisah pencarian seorang ayah untuk menyembuhkan anak-anaknya dari penyakit Pompe.

Oleh Lauren Paige Kennedy

Di film baru Tindakan Luar BiasaHarrison Ford melakukan yang terbaik. Aktor veteran itu menghidupkan karakter lain yang ceroboh yang, setelah eksteriornya yang berduri dilucuti, dinyatakan sebagai pahlawan.

Ford, yang masih berusia 67 tahun, tidak memerangi orang-orang jahat antargalaksi, pejuang pribumi, atau bahkan iblisnya sendiri. Alter egonya saat ini, ilmuwan Stone Robert yang rewel namun cerdas, sedang berperang dengan kelainan genetik langka yang disebut penyakit Pompe (diucapkan pom-pay).

Kondisi yang melemahkan ini mempengaruhi sekitar satu dari 40.000 orang di seluruh dunia, banyak dari mereka adalah bayi dan anak kecil, dengan cara yang paling kejam. Ini menyebabkan kelemahan otot yang parah, membuat pasien-pasien mudanya lemah, terikat kursi roda, dan berjuang untuk bernafas, dengan hati dan hati membesar. Penyakit Pompe adalah hukuman mati tertentu tanpa pengobatan, yang, sampai saat ini, tidak ada.

Dipotong menjadi pahlawan aksi kami - atau, dalam hal ini, mungkin lebih tepat untuk mengatakan pahlawan aksi - untuk menyelamatkan hari.

Kisah Keluarga Crowley

Film ini, yang dibuka secara nasional pada 22 Januari, terinspirasi oleh kisah nyata John dan Aileen Crowley yang luar biasa dan ketiga anak mereka. Dua yang termuda - Megan dan Patrick - didiagnosis dengan penyakit Pompe pada tahun 1998 pada usia 15 bulan dan 5 bulan, masing-masing. Dengan kedua Crowleys tanpa sadar membawa salinan gen mutasi Pompe resesif, pasangan ini memiliki peluang 25% untuk mengandung anak dengan kondisi dan 50% kemungkinan anak akan menjadi pembawa. Tapi Megan tertinggal secara perkembangan sebelum dia - dan seluruh keluarga - diuji.

Orang tua yang putus asa ini rela melakukan apa saja untuk menyelamatkan anak-anak mereka yang sakit, walaupun itu berarti John Crowley berhenti dari pekerjaan dengan asuransi kesehatan yang baik untuk mengumpulkan dana untuk penelitian eksperimental, dan kemudian meluncurkan perusahaan bioteknya sendiri untuk menguji terapi Pompe baru yang menjanjikan. Karakter Ford adalah gabungan berdasarkan beberapa ilmuwan aktual dengan ide-ide inovatif; dalam film itu ia menjadi, seperti yang dikatakan Ford, "foil and partner" yang tidak mungkin bagi seorang ayah yang sangat teguh.

"John mencari dan meninjau semua informasi yang tersedia tentang penyakit ini," kata Ford dari kantornya di Bandara Santa Monica yang kecil dan relatif sepi. "Dia memutuskan bahwa mendukung satu pekerjaan peneliti adalah usaha terbaiknya untuk membawa obat dengan cepat ke pasar … tetapi dia menemukan ada banyak, banyak hambatan sebelum dia bisa melakukannya."

Lanjutan

Mencari Obat Penyakit Pompe

John Crowley dalam kehidupan nyata telah mengumpulkan banyak perhatian media atas tindakan luar biasa yang dia ambil untuk menipu kematian. ItuWall Street Journal reporter Geeta Anand mencatat misinya dalam sebuah artikel tahun 2003 yang kemudian dia kembangkan menjadi buku, Obatnya: Bagaimana Seorang Ayah Menghasilkan $ 100 Juta - dan Melawan Pendirian Medis - dalam Upaya untuk Menyelamatkan Anak-Anak-Nya.

Ford, yang selain menjadi bintang film berperan sebagai produser eksekutifnya, merasa kisah itu sangat menarik. "Seorang ayah yang menyerahkan begitu banyak hidupnya untuk mengabdikan dirinya untuk menemukan obat untuk apa anak-anaknya sakit adalah sesuatu yang saya tertarik. Tapi saya juga tertarik pada unsur-unsur cerita yang menunjukkan kesulitan membawa obat ke pasar . "

Mencari tips untuk mengatasi penyakit kronis anak? Lihat "Saat Seorang Anak Sakit Kronik."

Untuk mengantarkan obat semacam itu, Crowley mendapati dirinya bekerja melawan waktu. Harapan hidup pasien Pompe yang didiagnosis sebagai bayi, paling banyak, sembilan tahun, meskipun sebagian besar anak meninggal pada tahun pertama kelahirannya karena komplikasi jantung atau pernapasan. Dia tahu rahasia untuk menciptakan perawatan tepat waktu bagi Megan dan Patrick, yang semakin lemah hari itu, akan ditemukan di antara para peneliti akademis dengan teori-teori mutakhir - jika benar-benar kekurangan dana. "Kegagalan bukanlah suatu pilihan," kata Crowley yang asli.

Ford bertindak berlawanan dengan Brendan Fraser dan Keri Russell, yang berperan sebagai Crowleys, tetapi sains adalah bintang sesungguhnya di sini. "Orang dengan penyakit Pompe kehilangan enzim dalam sel mereka yang memecah glikogen bentuk penyimpanan glukosa, atau gula," kata Hung Do, yang, selain memegang gelar PhD dalam biokimia medis dan genetika, juga berperan sebagai penasihat ilmiah resmi untuk film tersebut - dan merupakan salah satu anggota asli tim peneliti tempat berjudi Crowley. "Semua glikogen itu menumpuk di dalam sel-sel tubuh dan mengarah pada banyak masalah biokimia dan fisik yang terkait dengan penyakit ini."

Penggantian enzim - sebuah terapi yang mengirimkan enzim yang hilang ke dalam sel-sel tubuh, sehingga memungkinkan obat untuk memecah glikogen dan memungkinkan sel-sel berfungsi normal - adalah tujuannya. "Tetapi memasukkan enzim ke dalam sel ke lokasi internal yang tepat sulit," kata Do. "Anda harus mengirimkan enzim dengan kemasan yang tepat - bungkus dengan busur, jika Anda mau - dengan cara sel setuju untuk menerima enzim. Dan itulah yang menjadi fokus penelitian kami."

Lanjutan

Mengembangkan Terapi Enzim

"Saya tidak tahu apa-apa tentang ini ketika saya mulai," kata Crowley."Begitu uang bibit ada di tempat dan ilmu untuk mengembangkan terapi enzim yang efektif turun, perampokan awal saya ke industri biotek adalah dua langkah maju, satu langkah mundur. Tapi saya pikir sikap 'tidak pernah berhenti' saya dibuat untuk kurangnya pengalaman saya. "

Jelas. Seperti yang digambarkan oleh film ini, mengembangkan terapi dari pemikiran inovatif para ilmuwan - yang diwakili oleh karakter Ford - hanyalah langkah pertama. Sama seperti kemajuan yang dibuat - dalam kehidupan nyata dan pening - Crowley kehabisan uang. Dia terpaksa menjual perusahaannya yang masih baru ke sebuah perusahaan biotek yang lebih besar, Genzyme, yang para pemimpinnya menyambut manajemen tim risetnya yang berkelanjutan.

Lalu datang pukulan lain. Ketika Genzyme akhirnya mengembangkan pengobatan untuk Pompe, anak-anaknya "ditolak untuk menjadi bagian dari uji coba obat asli karena konflik kepentingan," kata Ford.

"Itu lebih dari frustasi," kata Crowley seperti dikutip pada 2007. "Meskipun FDA merasa nyaman dengan Megan dan Patrick menjadi bagian dari persidangan, Dewan Peninjau Internal rumah sakit menolak aplikasi mereka" karena dia adalah seorang eksekutif perusahaan . "Jadi saya membuatnya mudah bagi mereka," katanya. "Aku segera berhenti dari pekerjaanku." (Peringatan spoiler: Dalam film - kemungkinan besar akan menambah ketegangan dramatis - dia dipecat.)

Namun, kemunduran babak ketiga ini mengarah pada akhir yang bahagia. Bebas dari kendala Genzyme, anak-anak Crowley menerima infus enzim pertama mereka pada Januari 2003. Sementara tahap penyakit mereka terlalu jauh untuk membawa pemulihan lengkap - studi terbaru menunjukkan bayi yang menerima terapi menjalani kehidupan yang hampir normal - kedua anak Crowley segera ditingkatkan. Jantung Megan yang membesar kembali ke ukuran normalnya dalam waktu enam bulan setelah mendapatkan dosis pertama itu. Patrick juga mendapatkan kekuatan.

Harrison Ford: Pilot Pesawat

Tujuh tahun kemudian, mereka relatif sehat dan, yang paling penting, hidup. Dan mereka menganggap ayah mereka - yang memoarnya tentang pengalaman itu, Chasing Miracles: Perjalanan Keluarga Crowley tentang Kekuatan, Harapan, dan Kegembiraan, dijadwalkan keluar pada Januari - pahlawan aksi sejati.

Lanjutan

Hanya saja, jangan sebut Ford itu - setidaknya tidak ke wajahnya. Moniker "bintang aksi", menurutnya, berasal dari "film saya yang menghasilkan uang paling banyak. Tetapi mereka yang mengangkatnya ke status seperti itu tidak berhubungan dengan seluruh tubuh kerja saya." Bahkan jika bagian terbesar Ford memang melibatkan pedang cahaya, pedang, atau omong kosong sesekali, protagonisnya, tanpa kecuali, "menghalangi pikiran mereka," tegasnya. Dia melihat dirinya sebagai aktor karakter yang kebetulan menjadi tokoh utama. Tindakan Luar Biasa termasuk, ia tertarik untuk memainkan peran yang mengungkapkan "jalan pengembangan … saya bukan pamer profesional. Saya seorang pendongeng."

Tetapi jika akting adalah tentang mengambil tindakan, tidak terlihat lagi dari salah satu ikon terbesar Hollywood. Ford tidak pernah berhenti pada kemenangannya di Han Solo-Indiana Jones-Jack Ryan. Dia menantang dirinya sendiri. Di sini, di Bandara Santa Monica, ia memiliki tiga pesawat kecil dan helikopternya sendiri.

"Sekitar 14 tahun yang lalu, saya menyadari saya tidak belajar sesuatu yang baru dalam waktu yang sangat lama," katanya. "Saya ingin belajar bagaimana terbang: keterampilan dari semuanya, antarmuka antara tanggung jawab dan kebebasan yang diberikannya kepada Anda. Ia menciptakan kembali dunia untuk saya, dan bagaimana saya menjawab pertanyaan, 'Apa yang Anda lakukan?' Nah, sekarang saya bisa mengatakan 'pilot.' "

Belakangan ini, ketika Ford tidak sibuk mencari skrip hebat berikutnya, dia nongkrong di Idaho utara yang terpencil dengan teman-teman terbangnya.

"Kami mendirikan kemah di salah satu jalur hutan belantara ini," katanya, "dan setiap hari kami terbagi menjadi lima atau enam penerbangan dan mendarat di tempat-tempat yang menantang. Ini indah, tetapi tentang berlatih, tentang apa yang membuat Anda selamat dan turun."

Ford juga secara teratur terbang antara Los Angeles dan rumahnya di Jackson Hole, Wyo., Salah satu dari beberapa tempat tinggal yang ia tinggali bersama tunangannya, aktor Calista Flockhart, dan putranya, Liam, 9. Aktor ini juga memiliki empat anak yang sudah dewasa - Benjamin, Willard, Malcolm, dan Georgia - dari dua pernikahan sebelumnya.

Agen Lingkungan

Ford juga mengambil tindakan dengan cara lain. Komitmennya terhadap isu-isu lingkungan sudah lama, dari pengumuman layanan publik yang lucu di mana ia menempelkan bulu dadanya (ouch) untuk menggambarkan penggundulan hutan menjadi dorongan PR lain untuk membantu menyelamatkan harimau yang terancam punah.

Lanjutan

Dan dia menaruh uangnya di mulutnya. Seorang anggota dewan dari kelompok lingkungan Conservation International selama hampir 20 tahun, mantan Pramuka ini "selalu mencintai alam. Tapi begitu saya menghasilkan uang" - pada tahun 2009, Forbes majalah menilai dia sebagai aktor terkaya di Hollywood - "Saya ingin menggunakannya untuk memberikan efek. Uang dapat membeli sains untuk mendukung konservasi. Majalah ini dapat mengajarkan politik masyarakat adat atau nelayan beberapa tugas lain ketika perikanan yang digunakannya adalah terlalu terbebani. "

Apakah aktivis ini melihat kemajuan yang dicapai dalam perlindungan hutan hujan dan terumbu karang sebagai prioritas utama gerakan lingkungan? "Ada sejuta perkelahian kecil yang terjadi bersamaan dalam satu pertempuran besar," jawab Ford dengan penuh semangat. "Dan ada kemenangan kecil. Tapi bukan pertempuran besar, belum.

"Kita membutuhkan gelombang besar, ke titik di mana otoritas moral menjadi begitu jelas sehingga inilah yang perlu kita lakukan."

Ford sangat bersemangat tentang hubungan antara ekosistem yang terancam punah dan kesehatan kita sendiri. Banyak obat yang kita andalkan awalnya berasal dari tumbuhan dan hewan, beberapa di antaranya sudah terancam di alam liar. Karena itu, Conservation International bekerja dengan masyarakat adat di seluruh dunia untuk membantu melestarikan habitat alami, termasuk hutan hujan dan terumbu karang yang penuh dengan kehidupan.

Penasihat keamanan kesehatan organisasi itu, Judy Mills, mengatakan, "Beberapa petunjuk paling inovatif untuk Alzheimer dan HIV / AIDS, dan antibiotik baru untuk penyakit menular - untuk beberapa nama - semuanya berasal dari ekosistem yang terancam. Dan kami tidak "Aku tidak tahu apa yang akan terjadi. Kita mungkin menghancurkan obat potensial untuk penyakit yang bahkan belum kita ketahui." Selain itu, Mills mencatat:

• Lebih dari 50% obat-obatan modern, atau Barat, pada awalnya berasal dari tumbuhan atau hewan. Beberapa contoh: Aspirin berasal dari kulit pohon willow. Obat kanker Taxol, yang digunakan untuk mengobati kanker payudara, paru-paru, dan ovarium, diciptakan dari tanaman yew Pasifik yang terancam punah. Bahan aktif warfarin, berasal dari semanggi manis, adalah pengobatan untuk pembekuan darah. Prialt obat penghilang rasa sakit yang kuat, diberikan kepada pasien yang tidak bisa mentolerir morfin, berasal dari siput kerucut laut. Dan obat-obatan untuk mengobati leukemia ditemukan di periwinkle merah.
• Lebih dari 90% obat-obatan tradisional - obat-obatan kuno dari Cina, Jepang, Korea, ditambah perawatan Tibet Unani dan Ayurvedic - berasal dari tumbuhan dan hewan. Ini termasuk ginseng untuk memerangi kelelahan dan stres serta gejala yang terkait dengan diabetes tipe 2. Empedu beruang telah lama digunakan untuk mengobati batu empedu, hepatitis, dan penyakit hati. Artemisia Cina, tanaman yang secara tradisional diberikan untuk melawan demam dan infeksi parasit, adalah sumber utama untuk obat baru Coartem untuk malaria serebral; diperkirakan akan menyelamatkan lebih dari 600.000 jiwa tahun ini.

Lanjutan

Pria Luar Biasa

Sebagai Tindakan Luar Biasa perdana bulan ini - film ke-60 - Ford bersemangat tentang penawaran layar lebar terbarunya, dan juga dengan arahan hidupnya. Dia dalam hubungan yang bahagia dengan Flockhart dan merasa luar biasa juga: "Calista dan saya suka memasak, banyak memanggang, salad, hal-hal semacam itu. Kita menjalani gaya hidup sehat."

Dan dengan pengalaman puluhan tahun mencari tahu ketenaran, dia belajar untuk menyeimbangkan seluruh hal Hollywood - "Anonimitas adalah kebajikan yang diremehkan secara serius oleh orang-orang!" - Dengan udara keluar ke awan. Tetapi jangan salah mengartikan kepuasan pribadi untuk relaksasi, baik secara profesional maupun pribadi. Karena Ford - salah satu pahlawan seluloid paling legendaris - hidup dengan satu kata, kata yang sama dengan sangat keras ia hindari: Aksi!

Ketika Seorang Anak Sakit Kronik

Ini adalah mimpi terburuk setiap orangtua: Seperti anak-anak Crowley, anak Anda telah didiagnosis menderita penyakit serius. Bagaimana Anda mendapatkan perawatan terbaik sambil menjaga rumah Anda - belum lagi emosi Anda - utuh? Carla Oliver, MSW, CCLS, manajer Departemen Terapi Rekreasi / Kehidupan Anak di Rumah Sakit Anak di Aurora, Colorado, menawarkan kiat-kiat ini:

• Pilih rumah sakit yang tepat. Periksa di rumah sakit sebelum mengirim anak Anda ke sana, kata Oliver. "Komisi Gabungan adalah agen yang pada dasarnya adalah 'polisi' rumah sakit. Stafnya muncul secara acak di rumah sakit dan memberikan akreditasi - atau tidak. Juga, Anda dapat mengetahui apa yang dikatakan dokter lain tentang rumah sakit tertentu . " Sistem peringkat rumah sakit nasional Harvard Medical School adalah sumber yang bagus.
• Bermitra dengan dokter Anda. Temukan rumah sakit anak yang menganut "filosofi perawatan yang berpusat pada keluarga," saran Oliver. "Tidak semua. Ini pada dasarnya berarti keluarga anak adalah ahli … mereka bekerja sama dengan dokter mereka. Sering kali ibu benar-benar tahu yang terbaik."
• Mendidik diri sendiri. Hampir semua rumah sakit anak di AS mempekerjakan setidaknya satu spesialis kehidupan anak, seorang profesional perawatan kesehatan yang dilatih untuk membimbing orang tua dan anak-anak mereka melalui prosedur medis yang akan datang dan pemulihan, kata Oliver. Tetapi orang tua juga harus mempersenjatai diri dengan fakta dan tantangan kondisi anak mereka.